來源：【紅星新聞網(wǎng)】

創(chuàng)新藥一直以來是被視為“九死一生”的行業(yè)：投入10億美元，花費(fèi)10年時(shí)間，而成功率只有1%。近年來，國內(nèi)醫(yī)藥創(chuàng)新系統(tǒng)不斷完善，創(chuàng)新藥產(chǎn)業(yè)掀起了迅猛發(fā)展、頻頻出海的浪潮。這樣的成果，在成都有跡可循。

“各類優(yōu)質(zhì)生產(chǎn)要素逐漸向創(chuàng)新藥聚集，生物醫(yī)藥行業(yè)的新質(zhì)生產(chǎn)力由此浮現(xiàn)?！?span id="lz75d5j" class="candidate-entity-word" data-gid="8274676652684907688">微芯生物董事長魯先平告訴紅星新聞?dòng)浾撸谶^去很長一段時(shí)間，創(chuàng)新藥因?yàn)椤盁X”、費(fèi)時(shí)，讓許多藥企望而卻步，“2014年，子公司成都微芯藥業(yè)有限公司（以下簡稱“成都微芯”）落戶成都高新區(qū)，在惡性腫瘤、代謝性疾病、自身免疫性疾病、中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病等領(lǐng)域進(jìn)行創(chuàng)新藥研發(fā)，探索全新藥理作用的靶點(diǎn)。”

“此前，我們自主研發(fā)的新藥西格列他鈉已獲國家藥監(jiān)局批準(zhǔn)上市，并進(jìn)入國家醫(yī)保用藥目錄，打破了糖尿病胰島素抵抗難以對因治療的長期困境，這也是全球首個(gè)獲批治療2型糖尿病的PPAR全激動(dòng)劑。”魯先平介紹，今年，公司另一個(gè)自主研發(fā)的治療小細(xì)胞肺癌的創(chuàng)新藥西奧羅尼也將申請上市，進(jìn)一步撬動(dòng)國內(nèi)醫(yī)藥行業(yè)的創(chuàng)新力。

魯先平在實(shí)驗(yàn)室

縮短研發(fā)周期

生物芯片技術(shù)助力創(chuàng)新藥研發(fā)

如果把人類身體比作道路，那么疾病的產(chǎn)生正是因?yàn)槌霈F(xiàn)了“交通堵塞”——基因表達(dá)的失調(diào)。在基因中尋找新的靶點(diǎn)和作用機(jī)制，重新讓“交通”運(yùn)轉(zhuǎn)起來，這就是創(chuàng)新藥的目的。

過去，尋找適合新藥開發(fā)的分子化合物需要一步步試錯(cuò)，無異于大海撈針，“觀察基因表達(dá)調(diào)控是一個(gè)很漫長的過程，以前我們花費(fèi)很多年，完成上萬次的實(shí)驗(yàn)研究，才能獲得一個(gè)結(jié)果。”魯先平表示，回國創(chuàng)業(yè)之前，他敏銳地發(fā)現(xiàn)生物芯片技術(shù)能夠在藥物開發(fā)領(lǐng)域具有極大的作用，這也就是微芯“集成式藥物發(fā)現(xiàn)與早期評價(jià)平臺”核心技術(shù)平臺的雛形和重要一環(huán)。

“生命是由基因組成的，其中包含3.5萬個(gè)已知功能的基因，還有3萬多個(gè)功能不明確的基因?！濒斚绕秸f，成都微芯的創(chuàng)新藥研發(fā)，正是基于一張1平方厘米的載玻片，“這張生物芯片為快速、高通量細(xì)胞內(nèi)基因表達(dá)提供了場所，讓我們能夠在最短的時(shí)間內(nèi)測試數(shù)百個(gè)化學(xué)結(jié)構(gòu)，獲取藥物對基因作用、預(yù)期的靶點(diǎn)療效、意外的毒副作用等多方面的海量數(shù)據(jù)，通過算法高效率地挖掘能夠治療疾病的藥物?！币劳泄咀灾鲃?chuàng)建的核心技術(shù)平臺，縮短了創(chuàng)新藥的研發(fā)過程，降低了新藥開發(fā)的風(fēng)險(xiǎn)。

成都微芯藥業(yè)有限公司實(shí)驗(yàn)室

而創(chuàng)新藥研發(fā)的難點(diǎn)還不止于前期探索。從藥物發(fā)現(xiàn)到批準(zhǔn)上市的過程損耗率極高，尤其是臨床前的試驗(yàn)階段，被稱為新藥開發(fā)的“死亡之谷”。

“在實(shí)驗(yàn)室、細(xì)胞、動(dòng)物模型中獲得足夠的科學(xué)理論和數(shù)據(jù)支撐后，藥品就會進(jìn)入到臨床試驗(yàn)階段，在二期臨床試驗(yàn)中確定藥物能夠準(zhǔn)確治療的患病群體，并在三期臨床試驗(yàn)中采用‘隨機(jī)雙盲’（即被試和實(shí)驗(yàn)者都不知道被試將接受何種試驗(yàn)）的模式，探究新藥的效果?！?魯先平告訴記者，這是所有創(chuàng)新藥必須經(jīng)過的“獨(dú)木橋”，“此外，新藥是否安全、有效？其微殘存的雜質(zhì)會不會對人體帶來次生影響？回答這些問題的過程，就是對創(chuàng)新藥一步步進(jìn)行篩選的過程?！?/p>

針對小細(xì)胞肺癌即將推出新藥

在國內(nèi)外靶向小分子抑制劑中為首創(chuàng)

走進(jìn)成都微芯早期研發(fā)中心探索研究部實(shí)驗(yàn)室，梯度稀釋儀器的機(jī)械臂正“運(yùn)載”著一排排藥物樣本，“我們將藥物樣本按照1-100的梯度進(jìn)行稀釋，再將特定基因的細(xì)胞放在其中進(jìn)行培養(yǎng)，掃描測試檢測活性，為下一步深入研究化合物做準(zhǔn)備。”魯先平介紹。

魯先平（右一）在實(shí)驗(yàn)室

事實(shí)上，針對現(xiàn)有疾病已有不少藥物，為何要斥巨資研發(fā)創(chuàng)新藥？在魯先平看來，創(chuàng)新藥有著嚴(yán)格的定義——全新靶點(diǎn)，全新作用機(jī)制，這就意味著，創(chuàng)新藥與現(xiàn)有的藥物相比有著革命性、突破性的變化和更好的療效，能夠提高患者的生活質(zhì)量，甚至提供根治疾病的可能性。

以微芯自主研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化的原創(chuàng)新藥西奧羅尼為例。西奧羅尼屬于多靶點(diǎn)、三通路小分子抗腫瘤靶向新藥，能解決腫瘤的異質(zhì)性及由此帶來單一通路靶向藥物在治療中易產(chǎn)生耐藥性的問題，這在國內(nèi)外靶向小分子抑制劑中屬于首創(chuàng)，第一個(gè)適應(yīng)癥主要針對晚期小細(xì)胞肺癌。

成都微芯藥業(yè)有限公司實(shí)驗(yàn)室

“目前小細(xì)胞肺癌在中國每年發(fā)病人數(shù)約20萬人，而且一旦發(fā)病幾乎都處于晚期狀態(tài)。在過去幾十年內(nèi)，小細(xì)胞肺癌大多只能依靠化療藥物，而且絕大部分患者在化療過后幾個(gè)月時(shí)間內(nèi)又出現(xiàn)耐藥、復(fù)發(fā)，生存率非常低?！濒斚绕奖硎?，目前西奧羅尼正處于“隨機(jī)雙盲”的三期臨床試驗(yàn)過程中，“根據(jù)目前的試驗(yàn)來看，西奧羅尼的不良反應(yīng)數(shù)據(jù)是非?？煽氐?。西奧羅尼是成都微芯的第二個(gè)創(chuàng)新藥，希望能在小細(xì)胞肺癌領(lǐng)域做出顯著貢獻(xiàn)?！?/p>

記者了解到，目前，成都微芯已在成都高新區(qū)新川科技園布局了創(chuàng)新藥研發(fā)中心和區(qū)域總部，同時(shí)在成都高新西區(qū)建成創(chuàng)新藥生產(chǎn)基地，“此外，基地正在建設(shè)抗腫瘤/非腫瘤的原料藥和口服固體制劑多功能中試車間，針劑車間，以及抗體原料藥生產(chǎn)車間等，全面滿足創(chuàng)新藥的中試、臨床樣品制備及上市產(chǎn)品的生產(chǎn)。”魯先平表示。

今年將推動(dòng)更多項(xiàng)目獲得新進(jìn)展

創(chuàng)新藥西格列他鈉有望進(jìn)一步填補(bǔ)行業(yè)空白

2001年歸國在深圳創(chuàng)業(yè)，2014年布局成都，在魯先平看來，成都不僅僅是故鄉(xiāng)，更是創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)的沃土。

“十年來，我們扎根在成都高新區(qū)，深切感受到成都在人才供給、政策扶持等方面的努力?！濒斚绕交貞?，“從幾個(gè)細(xì)節(jié)中就可見一斑。例如，當(dāng)時(shí)我們的創(chuàng)新藥西格列他鈉剛剛上市，藥物已經(jīng)被納入了醫(yī)保，我們也面臨創(chuàng)新藥入院的共性問題，省、市、區(qū)想了各種辦法幫助企業(yè)解決入院難題，這也是成都支持本地創(chuàng)新企業(yè)發(fā)展的切實(shí)舉措?！?/p>

成都微芯藥業(yè)有限公司

科技創(chuàng)新和引才引智需要具有全球視野?！俺啥季哂猩詈竦臍v史底蘊(yùn)、優(yōu)秀的營商環(huán)境，同時(shí)在城市發(fā)展、科研發(fā)展方面積極布局，這些宏觀要素增添了成都的創(chuàng)新底色，進(jìn)一步吸引國內(nèi)外的人才匯聚。”魯先平表示。

今年，魯先平還有更多想法，“一方面，微芯目前有20個(gè)創(chuàng)新藥在研項(xiàng)目，預(yù)期今年將推動(dòng)更多項(xiàng)目獲得新進(jìn)展。另一方面，創(chuàng)新藥西格列他鈉的非酒精脂肪肝炎適應(yīng)癥剛剛完成臨床二期試驗(yàn)，下一步我們將對試驗(yàn)數(shù)據(jù)進(jìn)行分析討論。這是行業(yè)內(nèi)還未接觸的領(lǐng)域，如果順利，預(yù)計(jì)這款創(chuàng)新藥能夠進(jìn)一步填補(bǔ)國內(nèi)外行業(yè)領(lǐng)域空白。”

編輯：方藝霖 責(zé)編：董樂

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